منشیات ہنٹنگٹن کی بیماری کے مریضوں میں کوریا کی علامات کو نمایاں طور پر کم کرتی ہے۔

مطالعہ کے نتائج — جو آج آن لائن شائع ہوئے اور جون 2023 کے پرنٹ شمارے میں ظاہر ہوں گے۔ لینسیٹ نیورولوجی – UTHealth Houston میں McGovern میڈیکل اسکول کے ساتھ نیورولوجی اور میموریل ہرمن چیئر کے پروفیسر، Furr Stimming کے ایک سال بعد، نے سیئٹل میں امریکن اکیڈمی آف نیورولوجی 2022 کے سالانہ اجلاس میں نتائج کا ابتدائی خلاصہ پیش کیا۔

“مثبت مطالعہ کے نتائج ہمیں یاد دلاتے ہیں کہ امید کی ایک وجہ ہے،” فر سٹیمنگ نے کہا، جو UTHealth Houston Neurosciences میں Huntington’s Disease Society of America Center of Excellence کے ڈائریکٹر بھی ہیں۔ “ہنٹنگٹن کی بیماری سے منسلک کوریہ زندگی کے معیار اور فعال آزادی کو منفی طور پر متاثر کر سکتا ہے؛ اس لیے، اس نمایاں موٹر علامات سے نمٹنے کے لیے اضافی ادویات کا مطالعہ ضروری ہے۔”

فیز III، بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسبو کنٹرولڈ KINECT-HD مطالعہ، جس میں 128 شرکاء کا اندراج کیا گیا، کو ہنٹنگٹن کی بیماری سے منسلک کوریا کو کم کرنے کے لیے روزانہ ایک بار کے علاج کے طور پر ویلبینازین کی افادیت کا جائزہ لینے کے لیے ڈیزائن کیا گیا تھا۔ منشیات کی حفاظت اور رواداری۔ Valbenazine ایک سلیکٹیو vesicular monamine transporter 2 (VMAT 2) inhibitor ہے جسے ابھی تک امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے منظور نہیں کیا ہے۔ کوریا ایک غیر ارادی، بے قاعدہ حرکت، اور ہنٹنگٹن کی بیماری کی بنیادی موٹر خصوصیت ہے۔

پلیسبو کے مقابلے میں، ویلبینازین نے ہنٹنگٹن کی بیماری کے مریضوں میں کوریا کی علامات میں شماریاتی طور پر نمایاں کمی اور کوریا کی مجموعی شدت میں بہتری کا مظاہرہ کیا۔ بہتری مطالعہ کے دوسرے ہفتے کے اوائل میں دیکھی گئی، کیونکہ شرکاء نے مطالعہ کی سب سے کم خوراک (40 ملی گرام) مکمل کی، بعد میں آنے والے تمام دوروں میں پلیسبو کے مقابلے میں مسلسل زیادہ بہتری کے ساتھ، کیونکہ خوراک کو وقفوں میں ایڈجسٹ کیا گیا تھا۔ 12 ہفتوں کے ٹرائل کے اختتام تک، ویلبینازین کے زیر علاج 82 فیصد شرکاء 80 ملی گرام لے رہے تھے۔

قابل ذکر بات یہ ہے کہ KINECT-HD نے پہلی بار ہنٹنگٹن کے مرض کے صحت کے اشاریہ (HD-HI) کو فیز III کے ٹرائل میں لاگو کیا تھا۔ ایچ ڈی-ایچ آئی ایک مریض کی طرف سے رپورٹ شدہ نتیجہ کا پیمانہ ہے جو علاج کی مداخلتوں کے جواب میں ہنٹنگٹن کی بیماری کے فنکشن میں طبی لحاظ سے معنی خیز تبدیلیوں کا جائزہ لینے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ ویلبینازین حاصل کرنے والے مریضوں نے پلیسبو حاصل کرنے والے مریضوں کے مقابلے میں بہتر نقل و حرکت اور ہاتھ/بازو کے افعال کے ساتھ ساتھ غیر معمولی حرکات سے بوجھ میں کمی کی اطلاع دی۔

فر سٹیمنگ نے کہا، “ہم اس مطالعہ کے لیے ان کی لگن کے لیے شرکاء اور دیکھ بھال کرنے والے شراکت داروں کے ناقابل یقین حد تک شکر گزار ہیں۔”

دسمبر 2022 میں، بائیو فارماسیوٹیکل کمپنی نیوروکرائن بائیو سائنسز نے ہنٹنگٹن کی بیماری سے وابستہ کوریا کے علاج کے طور پر ویلبینازین کے لیے ایف ڈی اے کو ایک اضافی نئی دوا کی درخواست جمع کرائی۔ توقع ہے کہ تنظیم 20 اگست 2023 تک جمع کرانے کا جواب دے گی۔ اس مطالعہ کے نتائج فائلنگ میں شامل تھے۔

ہنٹنگٹن کی بیماری ایک نادر، وراثت میں ملنے والی بیماری ہے جو عام طور پر کسی شخص کی 30 یا 40 کی دہائی میں شروع ہوتی ہے، جس کی وجہ سے دماغ کے اعصابی خلیے وقت کے ساتھ ساتھ ٹوٹ جاتے ہیں۔ امریکہ میں رہنے والے تقریباً 40,000 لوگوں کو اس مہلک بیماری کا سامنا ہے، جب کہ مزید 200,000 کو وراثت میں اس بیماری کا خطرہ ہے۔ کوئی علاج موجود نہیں ہے، لیکن ادویات اور جسمانی، تقریر، اور پیشہ ورانہ تھراپی علامات کو منظم کرنے میں مدد کرسکتے ہیں.

KINECT-HD کا انعقاد ہنٹنگٹن اسٹڈی گروپ نے کیا، جو کہ ایک عالمی غیر منافع بخش تنظیم ہے، اور اس کے ساتھ مل کر اس کی مکمل ملکیتی غیر منافع بخش ذیلی کمپنی، HSG کلینیکل ریسرچ، انکارپوریشن، اور یونیورسٹی آف کلینیکل ٹرائلز کوآرڈینیشن سینٹر کے تعاون سے۔ روچیسٹر میڈیکل سنٹر کا مرکز برائے صحت + ٹیکنالوجی، نیوروکرائن بایوسینسز سے فنڈنگ ​​کے ساتھ۔